李定国：罕见病治疗不是少数人的事

上海交通大学医学院附属新华医院内科主任，教授，博士

“罕见病及其用药的立法工作需要高层沟通、两会提案、党派参与、学术交流、专题研究和媒体宣传六项工作来共同推进。”

近年来，我们一直在推进罕见病相关的政策和立法工作，取得了一些经验和进展。这归功于我们主要做了六个方面的工作：第一是高层沟通；第二是两会提案；第三是党派参与；第四是学术交流；第五是专题研究；第六是媒体宣传。

从2004年开始，我们和罕见病生产企业的高层管理人员不断和上海市的相关官员就罕见病遗传病的相关问题，进行深入的探讨和交流，并形成较为良好的理解和共识。

2009~2010年，作为全国政协委员，我分别提交了《关于建立罕见病医疗保障制度》和《建立国家罕见病机构，加强罕见病管理的建议》的提案，呼吁尽快对罕见病作出权威科学的定义，建立合理的罕见病药物费用支付机制，简化罕见病用药的注册和引进程序，通过政策扶持做强做大国内罕见病药物产业。对这些提案，卫生部、人保部都给予了回复，回复的内容很多，包括了国家开展的很多罕见病方面的工作，以及一步加强罕见病的预防诊疗工作，提高对罕见病患者的医疗保障和社会救助等。

从两次提案的答复可以看出主管部门有了很大的进步，也是国家卫生部给我们指明了今后努力的方向。党派的参与，特别是作为党派领导人提交的提案，它的分量比个人提案层次要高。同时，我们多次进行罕见病研讨会和交流，也推动了有关工作的进展。

目前在上海取得的成效是跟我们不断进行专题研讨分不开的。

今年11月4号，上海市专门召开了政府专题研讨会，讨论了关于建立罕见病商业补充医疗保险的工作思想，提出了上海市在罕见病等方面长期的一揽子解决方案，它不仅仅限于罕见病，还包括因病致贫的一些非常少数的群体。这个方案的具体细则还在继续讨论中。

另外，上海市近期的解决方案也需要进行讨论，现在初步形成的基本框架是，对上海市目前12种可以治疗的罕见遗传病进行保障，由医保、民政、红十字会共同出资，红十字会进行运作，这个方案目前正在等待审批中。

由此可见，罕见病保障政策的工作单靠个人或某一方面的力量远远不够，需要媒体进行宣传报道，让大家有更加深入的了解和认识。